Medicina regenerativa: avances científicos en el uso de células madre para el autismo y la parálisis cerebral

Cuáles son los avances científicos en tratamientos con células madre de cordón umbilical para el autismo y la parálisis cerebral.

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Foto de Craig Pattenaude (Unsplash)

En el marco del día mundial de la sangre de cordón umbilical, MaterCell, el primer Banco de células madre de sangre y tejido de cordón umbilical de Argentina, quiere dar conocer el estadio actual y proyecciones del uso de células madre de cordón umbilical, así como los últimos avances científicos en: autismo y parálisis cerebral.

Las células madre son las células troncales del organismo con una capacidad vital: pueden dividirse y transformarse en otros tipos de células y tejidos que conforman a un ser humano. El cordón umbilical de un bebé contiene una gran cantidad de estas células en estado virgen, motivo por el cual su recolección al momento del nacimiento es una oportunidad única, ya que, de no recolectarse, el cordón umbilical es descartado. Hoy alrededor del 99% de los cordones umbilicales son descartados al momento del nacimiento.

qué son las células madre

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Es importante destacar que la sangre de cordón umbilical es más fácil de recolectar, almacenar y acceder rápidamente para un trasplante y su recolección no presta riesgos para la madre ni para el bebé, así como no interfiere con el proceso del parto. Además, es una fuente potente y no controvertida de las células madre, ya que, a diferencia de las células madre embrionarias (extraídas de un embrión), la sangre de cordón umbilical sólo se recolecta después del nacimiento.

Actualmente, hay más de 85 enfermedades de sangre tratables comprobadas a través de las células madre del cordón umbilical, la gran mayoría enfermedades de la sangre que requieran un trasplante de células madre, entre ellas: ciertos tipos de leucemias, linfomas (hodgkin y no hodgkin), mielodisplasias, anemia aplásica, de Fanconi, mieloma múltiple, entre otras. En estas patologías en el caso de requerir un trasplante de células madre, el cordón umbilical constituye una excelente alternativa.

Los trasplantes de médula ósea realizados con células hematopoyéticas de sangre del cordón presentan la ventaja de poseer un 100% de compatibilidad con su receptor y, además, de ser la alternativa que menos riesgo tiene en provocar la enfermedad injerto contra huésped en el paciente. También son una fuente rápidamente disponible para el receptor, lo cual evita las listas de espera en contexto de patologías oncológicas, donde el tiempo es crucial.

Al día de hoy, se han realizado más de 60.000 trasplantes de sangre de cordón umbilical en todo el mundo y más de 30 tratamientos en Argentina con células madre de bancos familiares, con aplicación tanto en nuestro país como los Estados Unidos. MaterCell realizó 22 tratamientos con una tasa de uso actual propia de 1 en 1950, acorde a la tasa de uso internacional (1:2500).

Asimismo, es de destacar que, debido a las investigaciones en desarrollo, y las nuevas oportunidades de tratamiento, se estima que en los próximos 10 años la tasa de uso de las células madre será de 1 en 70 aumentando así 20 veces el uso de las células madre de cordón umbilical.

Principales avances en distintas condiciones y enfermedades

La medicina regenerativa está en acelerado desarrollo y sus aplicaciones son materia de estudio en los países más avanzados, donde se esperan resultados promisorios en el tratamiento de distintas condiciones y enfermedades. Ya hay evidencias claras en algunas patolgoías.

El uso de células madre en el tratamiento del autismo

El TEA (trastorno del espectro autista): es una afección de presentación temprana y cuya aparición se manifiesta en 1 de cada 39 niños. La misma según la gravedad puede tener un impacto muy alto en la calidad de vida de los pacientes. Se sabe que los niños con TEA poseen marcadores de inflamación cerebral más elevados que el resto de la población. Y aquí las células madre actúan reduciendo la inflamación cerebral de dichos pacientes.

Los ensayos clínicos realizados hasta el momento han demostrado que las células madre de cordón son seguras y mejoran significativamente la atención y las habilidades sociales de los chicos. El tratamiento es de tipo ambulatorio, por vía endovenosa periférica.

Los resultados más exitosos se vieron en aquellos que fueron tratados en edades tempranas, los que presentaban TEA moderado (IQ mayor a 70 puntos) y, además, aquellos pacientes tratados con dosis elevadas.

Actualmente, más de 4.000 pacientes han utilizado diversos protocolos para el tratamiento del trastorno del espectro autista, MaterCell es el único banco argentino en haber tratado a un paciente autista con células madre. Se espera en la brevedad el inicio de protocolos de fase 3, ya que la evidencia científica es concluyente en cuanto a las mejoras registradas.

Tratamiento con células madre en casos de parálisis cerebral

Parálisis cerebral es la discapacidad física más común en los niños, siendo 2 de cada 1000 niños que la presentan. Hoy, más de 5000 pacientes han sido tratados con trasplante de sangre de cordón. El tratamiento demostró ser seguro, mostrando mejoría significativa en la actividad motora gruesa y la conectividad cerebral de los pacientes tratados.

Si bien es esperable que los niños que padecen parálisis cerebral presenten mejorías en cuanto a su habilidad motora, los resultados en los estudios arrojan que, al año del trasplante con células madre de cordón, estos niños superan las expectativas previstas para su condición y su edad.

Los mejores resultados se encuentran asociados a mayores dosis de trasplante de sangre de cordón, en niños tratados en edades tempranas y en casos moderados de parálisis cerebral.

Actualmente, en la universidad de Duke, a cargo de la doctora Joanne Kutzberg, se está llevando a cabo un protocolo de acceso expandido aprobado por la FDA. Los pacientes se tratarán con infusiones endovenosas de sangre de cordón autológas o alogénicas (cuando el donante pueda ser un hermano). MaterCell liberó hasta la fecha 5 muestras para tratamiento de parálisis cerebral en Duke.

“En el día mundial de sangre de cordón, y a 35 años del primer trasplante de células madre de cordón umbilical, nuestro objetivo fundamental es informar y concientizar a la población, principalmente a las mamás y los papás que están esperando la llegada de su bebé, sobre la importancia de las células madre de cordón y su guarda, para que puedan tomar una decisión consciente a la hora del parto, único momento en el que se pueden recolectar. Esto permite a los padres la posibilidad de acceder a la medicina regenerativa de hoy y del futuro”, señaló Iván Chillik, Gerente General de MaterCell.

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